Intestinal failure and transplantation: 'penny wise - pound foolish?'

Beknopte Nederlandse Samenvatting
Darmfalen en dunnedarmtransplantatie: ‘Is goedkoop, duurkoop?’

De mens heeft de dunnedarm nodig voor voedsel en vocht opname. In Nederland leven er 173 patiënten waarbij er te weinig gezonde dunnedarm aanwezig is om ook na aanpassing van de voeding gezond te blijven, dit noemen we chronisch darmfalen. Chronisch darmfalen kan veroorzaakt worden door een aangeboren dunnedarm afwijking of door een te korte dunnedarm omdat teveel zieke dunnedarm verwijderd moest worden. De enige manier om te overleven met darmfalen is het toedienen van voeding via een infuusslang in een grote lichaamsader; dit wordt parenterale voeding genoemd (TPV, in het Engels total parenteral nutrition (TPN)). Voor sommige patiënten is dunnedarmtransplantatie een optie, hierbij ontvangen ze een nieuwe dunnedarm van een gezonde donor. Als TPV behandeling thuis plaatsvindt noemen we dit thuis- TPV (in het Engels home parenteral nutrition (HPN)). Behandeling met TPV kent een aantal aanzienlijke problemen. Ten eerste kan deze behandeling gepaard gaan met levensbedreigende complicaties zoals verstopping van de infuusslang, bloedvergiftiging en/of ernstige leverbeschadiging. Bovendien heeft het een grote invloed op het praktische en sociale leven van zowel patiënt als diens familie en omgeving. De helft van de patiënten met chronisch darmfalen ervaart een beperkte kwaliteit van leven, met name door psychosociale en lichamelijke stress. Tenslotte is TPV - en alles wat hierbij komt kijken - kostbaar. In Nederland worden patiënten met chronisch darmfalen en TPV behandeld, en begeleid door specialisten in het Academisch Medisch Centrum in Amsterdam (AMC) of het Universitair Medisch Centrum Nijmegen (UMCN). Ondanks de genoemde beperkingen en dankzij de goede specialistische TPV zorg in Nederland zijn de resultaten van TPV behandeling goed, gemiddeld is de 5-jaars overleving ongeveer 80%.
Sinds de jaren negentig is dunnedarmtransplantatie een behandel mogelijkheid voor patiënten met chronisch darmfalen. In Nederland wordt dit alleen uitgevoerd in het Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG). Er is grote vooruitgang geboekt op dit gebied maar de overleving na dunnedarmtransplantatie is nog niet zo goed als de overleving met TPV behandeling. Daarom wordt dunnedarmtransplantatie alleen verricht als laatste redmiddel bij een beperkt aantal patiënten als de behandeling met TPV te grote problemen geeft. In dit geval is dunnedarmtransplantatie een kosteneffectief behandelalternatief. Het is van groot belang dat er een goede multidisciplinaire samenwerking bestaat tussen de TPV Centra (AMC, UMCN) en het Transplantatie Centrum (UMCG). Een nauwkeurig actueel beschikbaar overzicht van de individuele situatie van elke patiënt is cruciaal. Het is namelijk erg lastig om het beste tijdstip te bepalen voor een eventuele transplantatie. In Nederland is een online patiënt registratie systeem (Dutch Registry of Intestinal Failure and Transplantation: DRIFT) ontwikkeld om tijdige identificatie en screening van potentiële transplantatie kandidaten te bevorderen. DRIFT verbeterd de kwaliteit van zorg voor deze complexe patiënten groep en kan daarnaast bijdragen aan protocollaire zorg en onderzoek naar de beste behandeling van chronisch darmfalen.
De overleving na dunnedarmtransplantatie blijft achter bij andere orgaan transplantaties omdat de dunnedarm immunologisch erg actief en ook kwetsbaar is. De dunnedarm kan maar heel kort zonder zuurstof en ondervindt veel schade als gevolg van het transplantatieproces (donor-omstandigheden en de periode tussen orgaan-uitname in de donor en implantatie in de ontvanger, de preservatiefase). Het is belangrijk dat er inzicht is in de factoren die schade veroorzaken om goed te kunnen bepalen welke donor een geschikte darmdonor kan zijn. Daarnaast wordt er idealiter een speciale techniek en vloeistof ontwikkeld die precies tegemoetkomt aan de behoeften van een dunnedarm tijdens de genoemde preservatiefase.
Optimale zorg voor patiënten met darmfalen, TPV en darmtransplantatie is complex en levert uitdaging voor verbetering en onderzoek. In dit proefschrift wordt in de verschillende hoofdstukken aangespoord tot nationale samenwerking en gezamenlijke registratie van chronisch darmfalen, wordt aangetoond dat de kwaliteit van leven deze patiënten erg matig is, dat dunnedarmtransplantatie een kosteneffectieve behandeling is en wordt onderzocht welke factoren de kwaliteit van een donor dunnedarm bepalen en tenslotte, hoe deze kwaliteit verbeterd kan worden.