Prognostic factors, treatment goals and clinical endpoints in pediatric pulmonary arterial hypertension

    Onderzoeksoutput

    1258 Downloads (Pure)

    Samenvatting

    Pulmonale hypertensie (PH),verhoogde bloeddruk in de longslagaders, is een ernstige levensbedreigende ziekte. De longslagaders worden steeds nauwer en stijver, waardoor het hart krachtiger moet samenknijpen om het bloed door de longen te pompen. Uiteindelijk houdt het hart dit niet vol, waardoor de patiënt overlijdt. Voor kinderen is geen goede behandeling beschikbaar, terwijl de sterfte veel hoger is vergeleken met volwassenen.

    Bij ernstige ziektes zijn metingen nodig om vast te stellen hoe ver de ziekte gevorderd is, hoe de prognose is en of de behandeling aanslaat. Doordat deze metingen nog niet beschikbaar zijn voor kinderen met PH, is het moeilijk inschatten hoe intensief de behandeling moet zijn en hoe snel aan longtransplantatie moet worden gedacht. Bovendien zijn zulke metingen een voorwaarde voor geneesmiddelenonderzoek.

    Dit proefschrift heeft meerdere metingen opgeleverd voor het volgen van kinderen met PH, en vormt daarmee een belangrijke stap in het verbeteren van de behandeling. Door de mate van inspanningsbeperking in het dagelijks leven te scoren, met een hartecho de knijpkracht van de rechter harthelft te beoordelen en in het bloed de overbelasting van het hartweefsel te meten, kan nu goed worden bepaald welke kinderen intensiever behandeld of vroegtijdig getransplanteerd moeten worden. Ook de stijfheid van de longslagaders en de mate waarin de kinderen achterlopen in hun groei blijken goede indicatoren van de ziekte-ernst en prognose.

    De beschikbaarheid van deze metingen maakt het mogelijk om richtlijnen op te stellen over wanneer de behandeling moet worden geïntensiveerd of wanneer longtransplantatie overwogen moet worden. Daarnaast is nu de weg vrij om de effectiviteit van bestaande en nieuwe geneesmiddelen op een betrouwbare manier te testen in kinderen met PH.
    Originele taal-2English
    KwalificatieDoctor of Philosophy
    Toekennende instantie
    • Rijksuniversiteit Groningen
    Begeleider(s)/adviseur
    • Berger, Rolf, Supervisor
    • Hillege, Hans, Supervisor
    Datum van toekenning1-mrt-2017
    Plaats van publicatie[Groningen]
    Uitgever
    Gedrukte ISBN's978-94-6169-996-1
    Elektronische ISBN's978-90-8559-243-3
    StatusPublished - 2017

    Citeer dit